Aiutiamo la ricerca

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Il Comitato RUDI Onlus - GoFAR è dedicato a facilitare e promuovere la ricerca scientifica rivolta alla cura dell'Atassia di Friedreich (AF). I progetti finanziati sono principalmente rivolti a portare alla sperimentazione clinica farmaci di nuova concezione o già esistenti in commercio con differenti indicazioni terapeutiche, potenzialmente efficaci per il trattamento dell'AF, nonché progetti rivolti alla individuazione di strumenti di misura, non invasivi, per la valutazione  precoce della potenziale efficacia del farmaco testato.

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Analisi comparativa delle cellule neuronali nei pazienti con Atassia di Friedreich retinali corticali e sensoriali e di attivazione del gene della Fratassina silenziato con approccio epigenetico

"DONO DI SQUADRA" Analisi comparativa delle cellule neuronali nei pazienti con Atassia di Friedreich retinali corticali e sensoriali e di attivazione del gene della Fratassina silenziato con approccio epigenetico- Il progetto si prefigge di acquisire nuove conoscenze sui meccanismi patologici della AF utilizzando cellule staminali dei pazienti per generare varie classi di neuroni diversamente affetti nella malattia con particolare attenzione alle disfunzioni visive e alla degenerazione della retina.

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