Gofar Ets
Mission:
- Agevolare e promuovere, anche mediante la raccolta di fondi, la ricerca scientifica per la cura dell'Atassia di Friedreich (AF)
- Svolgere opera di informativa tra le persone colpite dall'AF e di sensibilizzazione della popolazione tutta
Progetti:
- Finanziamento della ricerca clinica relativa allo studio di Fase I sui pazienti AF con gli inibitori HDAC
- Finanziamento di progetti di ricerca scientifica per la definizione e verifica di test non invasivi per il monitoraggio della progressione dell'AF
- Finanziamento di progetti di ricerca scientifica per la validazione di test non invasivi da utilizzarsi nelle fasi cliniche di sviluppo di farmaci per l'AF
Le iniziative in corso
Organizzazione: Aiutiamo la ricerca
Ricerca scientificaAiutiamo la ricerca
Il Comitato RUDI Onlus - GoFAR è dedicato a facilitare e promuovere la ricerca scientifica rivolta alla cura dell'Atassia di Friedreich (AF). I progetti finanziati sono principalmente rivolti a portare alla sperimentazione clinica farmaci di nuova concezione o già esistenti in commercio con differenti indicazioni terapeutiche, potenzialmente efficaci per il trattamento dell'AF , nonché progetti rivolti alla individuazione di strumenti di misura, non invasivi, per la valutazione
precoce della potenziale efficacia del farmaco testato.
17.00% dei fondi raccolti
313 aderenti
Organizzazione: Analisi comparativa delle cellule neuronali nei pazienti con Atassia di Friedreich retinali corticali e sensoriali e di attivazione del gene della Fratassina silenziato con approccio epigenetico
Ricerca scientificaAnalisi comparativa delle cellule neuronali nei pazienti con Atassia di Friedreich retinali corticali e sensoriali e di attivazione del gene della Fratassina silenziato con approccio epigenetico
"DONO DI SQUADRA" Analisi comparativa delle cellule neuronali nei pazienti con Atassia di Friedreich retinali corticali e sensoriali e di attivazione del gene della Fratassina silenziato con approccio epigenetico- Il progetto si prefigge di acquisire nuove conoscenze sui meccanismi patologici della AF utilizzando cellule staminali dei pazienti per generare varie classi di neuroni diversamente affetti nella malattia con particolare attenzione alle disfunzioni visive e alla degenerazione della retina.
1.00% dei fondi raccolti
4 aderenti
News
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