FONDAZIONE ACAREF ETS
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“La ricerca scientifica è l’unica strada per fermare l’Atassia spino-cerebellare di tipo 1 (SCA1) e di tipo 2 (SCA2), malattie genetiche neurodegenerative che portano alla perdita progressiva di coordinazione, movimento, parola, respirazione e provocano gravi deficit cognitivi”Ma cosa significa questa parola così difficile? Atassia si riferisce in generale alla perdita di coordinazione motoria. L’appellativo spino-cerebellare indica che la patologia comprende una progressiva degenerazione del midollo spinale, del tronco cerebrale e del cervelletto. Al momento non esiste ancora una cura, per questo sosteniamo in maniera continuativa un team di ricercatrici dell’Università degli Studi di Ferrara, che sta studiando l’atassia spinocerebellare di tipo I (SCA1): un approccio innovativo, che punta a bloccare l’anomalia genetica responsabile della mutazione. Nel 2019 lo studio delle sindromi atattiche è stato ampliato all’atassia spinocerebellare di tipo II (SCA2).
FONDAZIONE ACAREF
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CORSO DELLA GIOVECCA 203, FERRARA
(FERRARA)
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Tel 3312744091
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http://ACAREF.ORG
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BIOBANCA
Realizzazione di una Biobanca per testare sulle cellule umane la terapia studiata dai ricercatori negli ultimi 2 anni di Ricerca
Scopri di piùUNA BIOBANCA PER DONARE SPERANZA AI MALATI DI ATASSIA
Vogliamo realizzare una Biobanca per testare sulle cellule umane prelevate da pazienti atassici, la terapia studiata dalle ricercatori in questi anni di Ricerca. Il team dell'Università di Ferrara si sta avvalendo di strategie terapeutiche innovative, che si basano sul gene editing : è una tecnica che modifica la sequenza del genoma direttamente nel suo locus nativo, con l'obiettivo di arrivare a silenziare il danno genetico alla base dell'insorgenza della patologia.
Scopri di piùUn trattamento farmacologico per l'atassia spinocerebellare di tipo 1 e 2
Il progetto di ricerca sullo studio delle sindromi atassiche all'Università di Ferrara, iniziato nel 2016 e finanziato da Fondazione ACARF Ets, continua con risultati molto promettenti! I fondi che potremo raccogliere con quest'iniziativa ci permetteranno dieffettuare trattamenti di silenziamento genico personalizzati su cellule prelevate da pazienti malati, al fine di valutare la riduzione di espressione della proteina atassina-1 mutata, responsabile dell'insorgenza della malattia. Tali cellule verranno successivamente riprogrammate e trasformate in cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs) con l’obiettivo futuro di differenziarle in staminali neuronali; queste ultime rappresenteranno il modello cellulare ideale per testare i trattamenti personalizzati che ad oggi hanno mostrato risultati incoraggianti.
Scopri di piùDONO DI SQUADRA - NON DIAMO PER SCONTATO IL FUTURO
Trasformare cellule della pelle in neuroni: sogno o realtà? Le nostre ricercatrici dell' Università di Ferrara impegnate a studiare l'atassia spinocerebellare di tipo 2 (SCA2) hanno affrontato la sfida e stanno studiando possibili strategie terapeutiche in grado di bloccare il decorso della patologia. Per portare avanti il progetto sperimentale abbiamo bisogno di: un team di brillanti ricercatori che porta avanti la ricerca nella propria nazione - ce l'abbiamo! un campione di cellule prelevate dalla pelle di pazienti SCA2 - ce l'abbiamo! cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) che verranno utilizzate per ottenere neuroni - ops, questo ci manca! Per questo motivo chiediamo il tuo aiuto: grazie al tuo prezioso sostegno, Fondazione ACAREF potrà finanziare la ricerca sulla SCA2 permettendo la creazione di numerose cellule iPSC. Scegli di donare in favore della ricerca e sii parte di un progetto innovativo!
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