FONDAZIONE PER LA RICERCA SULLA FIBROSI CISTICA ETS
FONDAZIONE PER LA RICERCA SULLA FIBROSI CISTICA ETS
Dettagli Organizzazione
Riconosciuta dal MUR - Ministero dell'Università e della Ricerca e dall'IID - Istituto Italiano della Donazione, la Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica (FFC Ricerca) è la realtà di riferimento in Italia specificatamente dedicata alla ricerca scientifica sulla fibrosi cistica, la malattia genetica grave più diffusa in Europa, ancora senza una cura risolutiva.
La sua mission è volta a migliorare la qualità e la durata di vita delle persone con FC, a trovare la cura per le oltre 2.000 mutazione del gene CFTR che causano la malattia, molte ancora orfane di terapia: Una Cura per tutti.
Lo fa prefiggendosi tre obiettivi: la promozione e il finanziamento della ricerca scientifica; la formazione di giovani ricercatori e personale sanitario; la diffusione della conoscenza della malattia tra la popolazione.
Dal 2002 a oggi FFC Ricerca ha investito oltre 36,5 milioni di euro in più di 460 progetti che hanno coinvolto una rete di oltre 800 ricercatori.
FFC Ricerca
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Piazzale Stefani 1, Verona
(VERONA)
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Tel 0458123597
Fax 0458123568
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http://www.fibrosicisticaricerca.it
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Fondo strategico - Una Cura per tutti i malati di fibrosi cistica
Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica (FFC Ricerca) è impegnata nella ricerca di cure per tutti i malati di fibrosi cistica , anche per le persone con mutazioni rare attualmente non raggiunti dai farmaci disponibili. Per promuovere progetti di Ricerca che diano risposte urgenti ai tanti pazienti ancora privi di una terapia, FFC Ricerca ha istituito il Fondo strategico - Una Cura per tutti che si propone di raccogliere risorse a sostegno di nuovi studi volti a trovare una cura per tutti coloro che non hanno indicazione o non rispondono ai trattamenti con gli attuali farmaci modulatori della proteina CFTR mutata che causa la fibrosi cistica .
Scopri di piùProgetto strategico FFC Ricerca 2024-2026 - GenDel-CF Strategie di trasferimento genico nei polmoni per il trattamento della fibrosi cistica (GenDel-CF)
Obiettivo del progetto è lo sviluppo di sistemi di trasporto (delivery) di tecnologie di terapia genica per ripristinare la produzione di una proteina CFTR funzionante. La terapia genica per la fibrosi cistica infatti (FC) è una strategia che permette di agire a livello del difetto genetico alla base della malattia. In fibrosi cistica gli approcci di terapia genica più promettenti sono quelli basati sulla correzione del DNA mutato di CFTR, il gene responsabile della malattia, con tecniche di gene editing (come il sistema “taglia e cuci” CRISPR-Cas), e l’inserimento all’interno delle cellule dell’RNA messaggero (mRNA) di CFTR che porta l’informazione per la produzione della proteina CFTR funzionante. In entrambi i casi, i sistemi devono essere trasportati e rilasciati (delivery) all’interno del corretto tipo di cellule, che nel caso della fibrosi cistica sono quelle dell’epitelio polmonare. L’obiettivo finale è ottenere le migliori formulazioni per correggere il difetto genetico alla base della fibrosi cistica indipendentemente dal tipo di mutazione, per arrivare in futuro a un trattamento somministrabile per via inalatoria a tutte le persone con FC.
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